今年随着意在唤起人们对罕见病关注的“冰桶挑战”的流行,有越来越多的人开始关注罕见病,而一直专注于罕见病药物细分市场的美国健赞公司(GenzymeCorporation)全球首席执行官DavidMeeker不失时机地在近期到访中国,期间他在上海接受了访问,详细说明了其业务模式以及畅谈对中国罕见病的看法。
对于如何看待中国的罕见病医药市场(中国医药市场前景调查分析报告),D avid Meeker表示,“在中国罕见病的市场,对我们罕见病来讲并不是一个市场的问题,而是一个挑战的问题。因为其实现在几乎只有很少的罕见病的病人自己知道自己得了罕见病,其实大部分的病人只是知道自己生病了,但是却不知道自己得了罕见病。他去医生那里,医生可能会给一些错误的诊断,要么也说不知道怎么回事。中国恐怕还没有形成这样一个罕见病的市场,我们不是将中国作为一个市场看待。只有很小一部分的病人知道自己得了罕见病,对于我们健赞的同事包括我们在中国的团队来讲,我们的任务首先要帮助这些病人找出他们的疾病所在。另外就是提高罕见病认知度,让更多的医生了解这些疾病,所以对于我们来讲罕见病可能更多的是一个挑战。”
对于罕见病药物的研发成本高,病人如此之少,健赞如何找到合适的商业模式呢?D avid Meeker表示“说到我们的业务运作模式,就是因为我们说到罕见病的稀缺和罕见性,一方面我们要先研究这个药物,大部分治疗罕见病的药物是生物制剂,是非常昂贵的。另外一方面我们要做很多的临床,尽管有的时候这个临床的规模非常的小,以我们的一个得到美国和欧洲批准的全球临床实验为例,全球范围的临床只有16个病人,其实这些临床的花费是非常巨大、非常昂贵的。因为整个临床,包括药物都是非常的复杂,因为太难找到这类病人,我们做了这么多的工作,只能通过很小的一部分的病人去获得我们这些药物研发,包括临床的回报。所以从我们业务模式来讲,这个药的价格是非常高的。这个价格高到以至于个人是无法来承受这个药的价格,全球范围之内没有任何一个国家罕见病的患者是可以完全靠自费来承受这个罕见病药物的成本和价格的。”
但是这个药对于整个医疗系统来讲,其实总的成本并不是非常的高。单个病人要为此支付的价格非常高,但是由于罕见病病人总共的数量非常少,对医疗系统来讲,总的成本相对来说并不是非常高。全球范围之内基本上由各个国家医疗的系统、医疗的体制来负责覆盖这部分罕见病药物的治疗费用。而且其实各国医疗体制也非常了解罕见病这样一个模式。因为他们也很清楚对于整个医疗体制来讲所支出的成本并不是非常高,相对于其他的疾病,像癌症或者心脏病或者是哮喘,对整个医疗体制这个成本可能要更高。